為體現賽宣結合(he)精神(shen)，展(zhan)示高價值專利培(pei)育布局成果，探索和總結高價值專利培(pei)育布局經驗和路徑，向全社會推介和倡導高價值專利培(pei)育布局理(li)念，更(geng)好開展(zhan)下一屆(jie)灣高賽工作，本屆(jie)大賽特組織策劃了“2021灣高賽分組五十強(qiang)巡(xun)禮式專訪”活動。

該(gai)係列專訪聚焦科(ke)創工作、項目知識產權布局、參賽過程等方麵，全方位展(zhan)現參賽團隊的創新精神(shen)和參賽熱情，以及灣高賽作為粵港澳科(ke)技創新交流合(he)作平台、知識產權轉移(yi)轉化橋梁(liang)的重要意義。

即日起，南(nan)方知識產權每日推出三篇專訪，同各位讀者共探灣高賽魅力。今日推出該(gai)訪談係列第1篇：《百暨基因：CAR-T治療急性髓(sui)細胞白血病(bing) 中國或將打破國外市場(chang)壟斷》。

參賽單位簡介

廣州(zhou)百暨基因科(ke)技有限公司（以下簡稱“百暨基因”）成立於2015年，為七喜集團控股子公司、廣東省精準醫療工程技術(shu)中心(xin)，是一家長期(qi)致力於開發具有自主(zhu)知識產權的新一代(dai)嵌合(he)抗原受(shou)體修飾T細胞產品的公司，其(qi)研發產品可用於治療包(bao)括(kuo)白血病(bing)、淋巴瘤在內的造(zao)血係統(tong)惡(e)性腫瘤以及多種實體瘤。

研發基礎設施上，百暨基因在廣州(zhou)開發區已建立了3000平方的CAR-T研發製備中心(xin)，擁有的研發、生產設備價值超(chao)過3000萬；建設了符(fu)合(he)萬級潔(jie)淨標(biao)準的慢病(bing)毒包(bao)裝車間、免疫細胞培(pei)養車間、質檢實驗室、高標(biao)準的配套(tao)公用係統(tong)；建設了高水平CAR-T製備車間並可進行符(fu)合(he)GMP要求的生產，為CLL1項目的研發及產業化應用奠(dian)定堅實的基礎。

研發團隊配置上，百暨基因擁有經驗豐富的細胞治療藥物開發團隊，總員工近50人，其(qi)中研發人員35人，以本碩博(bo)為主(zhu)，主(zhu)要畢(bi)業於中山大學、華南(nan)理(li)工大學、南(nan)方醫科(ke)大學、暨南(nan)大學等高校，擁有廣州(zhou)市創新領軍人才、珠江(jiang)科(ke)技新星等高端研發人才。公司建立健全了完備的職能部門，涵(han)蓋了載(zai)體設計(ji)、慢病(bing)毒包(bao)裝純化、CAR-T生產、質量檢查、新藥注冊申報、臨床CRA等細胞治療藥物各個環(huan)節。

知識產權工作上，百暨基因共承(cheng)擔廣東省市科(ke)技項目3項，自研立項11個研發項目，實現25個成果轉化，申請專利專利54項，其(qi)中實用新型專利5項，發明專利49項，香(xiang)港發明專利1項，PCT專利7項。

問：進入決賽的“靶向CLL1嵌合(he)抗原受(shou)體及其(qi)應用”項目有什麼亮(liang)點及價值？

百暨基因：急性髓(sui)細胞白血病(bing)普遍發生於各個年齡階段，老年人尤為常(chang)見，是成人急性白血病(bing)中最普遍的一種，具有原發性、難治性、易複發性及治療致死性，是一種致命(ming)性較(jiao)高疾病(bing)。在過去(qu)的幾十年，急性髓(sui)細胞白血病(bing)的基礎治療方案(an)未(wei)發生重要的突(tu)破。雖(sui)然個體化治療、替代(dai)治療等方式取得了一定的進步，但仍不(bu)足以滿足急性髓(sui)細胞白血病(bing)的治療需(xu)要。因此，開發靶向CLL1的CAR-T細胞療法新藥將對(dui)於更(geng)好地(di)治療急性髓(sui)細胞白血病(bing)疾病(bing)具有重要現實意義。

我們研發的CLL1CAR-T產品具有3個明顯創新優勢(shi)：一是抗體具有高特異性、高親和力。自主(zhu)篩選獲得了抗體並進行了人源(yuan)化改(gai)造(zao)。體外條件下，抗CLL1抗體與遊離CLL1結合(he)的親和力（KD）分別高達4.61E-09，均優於對(dui)照(zhao)抗體，且膜蛋白質組陣(zhen)列（MPA）也結果表明其(qi)強(qiang)結合(he)CLL1蛋白，不(bu)會產生脫(tuo)靶，特異性良好。二是持久、高效的癌(ai)細胞殺傷(shang)能力。設計(ji)並優化了抗CLL1CAR的元件結構，大幅提高了抗CLL1CAR在T細胞膜上表達效率(lv)；誘導CAR-T形成記憶性T細胞，延長了T存活時間；構建的抗CLL1CAR-T細胞具有高效的CLL1陽性癌(ai)細胞係和急性髓(sui)細胞白血病(bing)病(bing)人癌(ai)細胞殺傷(shang)能力。三是安全、可靠。體外研究(jiu)結果表明，靶向CLL1的CAR-T細胞在對(dui)兔(tu)和人紅細胞（A,B,AB,O型血）無溶血作用，不(bu)會引(yin)起紅細胞凝聚，無成瘤性，安全可靠。體外的初步實驗證據表明我們研發的抗CLL1CAR-T藥物高效、安全，具有可成藥性。

抗CLL1CAR-T細胞療法采(cai)用新穎的抗原靶點，提高了CAR-T的靶向性，治療疾病(bing)的同時將不(bu)會對(dui)造(zao)血係統(tong)、免疫係統(tong)造(zao)成嚴重破壞，可單獨使用或與常(chang)規治療橋聯配合(he)使用，作為新型、安全、有效的急性髓(sui)細胞白血病(bing)潛(qian)在治療方法之一，能為醫師提供(gong)更(geng)豐富診(zhen)治手段，也能為患者提供(gong)更(geng)多選擇。本項目研製新藥上市後，按國內每人100萬元人民幣治療費用及我國每年新增2-4萬患者估算，相(xiang)比國外每人約30~45萬美元治療費用，每人節省約100萬人民幣，共節省約400億元人民幣，將惠及廣大患者。對(dui)打破國內急性髓(sui)細胞白血病(bing)患者無特效藥，國外進口藥、高價藥壟斷國內市場(chang)的格局具有重要意義。自2019年10月至2021年1月，共11例(li)患者輸注了CAR-T細胞，受(shou)試者中位年齡為11歲，均為化療中複發、原發耐藥、停(ting)藥複發後化療1療程不(bu)能達到完全緩(huan)解的急性髓(sui)細胞白血病(bing)患者，總緩(huan)解率(lv)高達到82%。

問：項目的知識產權布局情況如何？在比賽過程中有進一步完善的地(di)方嗎(ma)？

百暨基因：針對(dui)這(zhe)個項目，我們的國際專利是申請的八(ba)項，國內專利提交了十四項。而(er)我們對(dui)專利布局的進一步完善策略，可以說也是通(tong)過參加本次(ci)灣高賽得來的。

我們在國外談判(pan)或在商務投資的時候(hou)，會發現對(dui)於我們這(zhe)種創新型公司來說，專利是最核心(xin)的，因此我們也想通(tong)過這(zhe)次(ci)的專利比賽，讓專家評(ping)審一下我們的專利保護點是否能有效地(di)導航到這(zhe)個項目未(wei)來的商業化發展(zhan)，盡早在國內、國際上占領高度，實現專利價值最大化。

問：請談一談參加灣高賽的感受(shou)。

百暨基因：企業要增強(qiang)核心(xin)競(jing)爭力，提高自主(zhu)創新能力，培(pei)育高價值專利是其(qi)中的重要抓(zhua)手。不(bu)管是發展(zhan)成熟(shu)的大企業，還是剛起步的中小微企業，同樣可以因為高價值專利獲得長足發展(zhan)。參加灣高賽能夠(gou)提高企業自身的高價值專利培(pei)育布局能力，加快項目的成長和轉化實施，提升企業的整(zheng)體知識產權意識。這(zhe)也是最吸引(yin)我們參賽的因素之一。

灣高賽為我們提供(gong)了展(zhan)示高價值專利的機會，為我們進一步實現高價值專利轉化搭(da)建了平台。希望通(tong)過比賽，我們的高價值專利可以實打實地(di)應用到市場(chang)，惠及廣大患者。